11月19日晚間，國家藥監(jiān)局藥審中心公布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》，專門提到兒童腫瘤藥物研發(fā)相關(guān)內(nèi)容——兒童腫瘤患者治療需求迫切，鼓勵申請人積極研發(fā)兒童抗腫瘤藥物。

“現(xiàn)在的政策對于藥企還沒有產(chǎn)生直接的幫助，這是一種方向性的指引。對于開發(fā)兒童腫瘤藥的企業(yè)，怎么幫助你降低成本，增加你未來不虧錢的機會，這方面還沒有特別明確的指導，這仍需要各界一起努力推動?！?/p>

11月20日下午，在“我能長大——兒童腫瘤公益科普行動”公益主題沙龍上，深圳市拾玉兒童公益基金會秘書長、北京大學藥學院客座教授李治中談及《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》對兒童腫瘤藥物研發(fā)的影響時，向澎湃新聞記者表達了上述觀點。

澎湃新聞記者注意到，最新公布的指導原則專門提到兒童腫瘤藥物研發(fā)相關(guān)內(nèi)容：“對于兒童與成人共患腫瘤，特別是一些在兒童發(fā)病率較成人更高的瘤種或亞型（如急性淋巴細胞白血?。紤]到疾病危重，臨床上存在迫切的治療需求，可在成人人群中獲得初步數(shù)據(jù)并顯示有效性信號后，及早開展兒童人群藥物臨床試驗。”

《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》關(guān)于兒童腫瘤的內(nèi)容

有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，中國每年約有3萬至于4萬名兒童確診腫瘤，也就是說，平均每天有近百例新增病例。兒童腫瘤包括多種類型，如神經(jīng)母細胞瘤、腎母細胞瘤、急性淋巴細胞白血病、肝母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、畸胎瘤等。

“兒童腫瘤患者經(jīng)歷的很多都是手術(shù)、化療的方案，并沒有看到在成人腫瘤經(jīng)常被提及的靶向藥、免疫藥。很特別羨慕成人腫瘤領域在討論100個PD-1是不是太多了，孩子們一個都沒有。”李治中表示，如今兒童腫瘤的整體生存率已經(jīng)能夠達到80%以上，但由于一系列原因，目前復發(fā)難治兒童腫瘤無藥可用、現(xiàn)有藥物副作用顯著等問題不容忽視，兒童腫瘤亟需新藥。

兒童腫瘤之所以缺少藥物，李治中分析有多方面原因。首先，兒童腫瘤本質(zhì)上屬于罕見病，對于藥企來說，在經(jīng)濟以及臨床研究的困難程度等多方面因素考量下，臨床研發(fā)的優(yōu)先級比較靠后；其次，兒科的臨床相對來說要求更高，也更難做，在目前的支持政策下，依然存在困難。

目前，百濟神州有兩款藥有兒童腫瘤適應證，百濟神州副總裁劉焰向澎湃新聞記者表示，“如果作為一家商業(yè)公司，可能從利潤的角度和賺錢的角度怎么算都是賺不了錢，所以在當時引進兒童腫瘤產(chǎn)品的時候也是非常的猶豫，”后來中美的投資方都看到這些藥物對于兒童的幫助，“就說即使不賺錢，我們也還是把它引進了?！?/p>

如何提高藥企在兒童腫瘤方面的積極性，李治中在接受澎湃新聞記者采訪時表示，“歐美這兩年更多的政策來鼓勵更多的企業(yè)來做兒童腫瘤，比如，如果你的藥物有可能同時用于成人和兒童腫瘤，在成人藥物上市之前必須開展兒童的實驗，這是個硬性需求。另外，如果某種藥為兒童開發(fā)的話，企業(yè)會享有一些市場獨占權(quán)。”

李治中強調(diào)，從政策來說，需要從閉環(huán)的商業(yè)邏輯上鼓勵企業(yè)進行兒童腫瘤藥物開發(fā)。

對于國家藥監(jiān)局藥審中心關(guān)于兒童腫瘤的鼓勵政策，浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院王金湖主任向澎湃新聞記者表示：“至少已經(jīng)邁出了第一步，對以后還是比較樂觀的?！?/p>

不過，王金湖強調(diào)，如何正確認識兒童腫瘤的“臨床價值”至關(guān)重要，不能僅僅從發(fā)病率來考慮，也許兒童腫瘤整體屬于罕見病，但換個角度來看，如果是一個五歲的孩子因為腫瘤離開，帶來的打擊是一個家庭，而如果孩子可以得到治療、治愈，并且健康長大，他還將帶來更多的價值。

除了缺藥難題，王金湖在采訪中還提到，兒童腫瘤在早期診斷上也存在困難，這背后不僅醫(yī)生資源的問題，還有由于兒童腫瘤的發(fā)病高峰集中在三歲到五歲，這個年齡的孩子缺少表達的能力，很難通過臨床詢問去早期發(fā)現(xiàn)。另外，CT、磁共振等由于各種特點也很難成為兒童腫瘤早期篩查和診斷的工具。

王金湖表示，很多家長不清楚兒童腫瘤患兒有機會得到治愈，而錯過最佳治療機會，實際上，除了需要創(chuàng)新藥物在內(nèi)的療法提高整體治療效果，對于兒童腫瘤還需要借助科學的信息普及，讓更多患兒及早被發(fā)現(xiàn)，家庭減少對腫瘤的恐懼，建立戰(zhàn)勝兒童腫瘤的信心。