“中國(guó)這樣的一個(gè)有14億人口的大國(guó)，老百姓能吃上最好的創(chuàng)新藥應(yīng)該是事關(guān)民生的大事，在我看來，創(chuàng)新藥物研發(fā)的能力也應(yīng)該是一個(gè)國(guó)家的核心競(jìng)爭(zhēng)力之一?！痹?月5日的國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)成果奧布替尼上市新聞發(fā)布會(huì)上，諾誠(chéng)健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠(chéng)健華”，09969.HK）聯(lián)合創(chuàng)始人、中國(guó)著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公院士如是表示。

右起為施一公院士、朱軍教授、陳凱先院士、崔霽松博士、吳德沛教授、馬軍教授。圖：澎湃新聞?dòng)浾哔R梨萍

2015年11月，諾誠(chéng)健華注冊(cè)成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國(guó)默克集團(tuán)心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠(chéng)健華在港交所上市。

諾誠(chéng)健華專注于腫瘤及自身免疫類疾病治療領(lǐng)域的一類新藥研制。2020年12月27日，諾誠(chéng)健華宣布其自主研發(fā)的新型BTK（布魯頓酪氨酸激酶）抑制劑宜諾凱?（通用名：奧布替尼片）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。

2020年12月28日，諾誠(chéng)健華廣州藥品生產(chǎn)基地（下稱“廣州基地”）一期項(xiàng)目在中新廣州知識(shí)城竣工。廣州基地總占地面積8.3萬平方米，項(xiàng)目分三期建設(shè)。據(jù)介紹，一期項(xiàng)目年藥品生產(chǎn)能力可達(dá)億級(jí)規(guī)模，可以滿足諾誠(chéng)健華未來10年創(chuàng)新藥研發(fā)與生產(chǎn)需求。

除了最新上市的奧布替尼，目前全球已上市的BTK抑制劑類藥物包括強(qiáng)生和艾伯維首創(chuàng)的伊布替尼、阿斯利康的阿卡替尼，以及中國(guó)企業(yè)百濟(jì)神州的澤布替尼。

所謂的BTK，系非受體蛋白酪氨酸激酶，是B細(xì)胞淋巴瘤細(xì)胞增殖及存活的重要調(diào)節(jié)劑。BTK抑制劑能阻斷B細(xì)胞受體（“BCR”）誘導(dǎo)的BTK活化及下游信號(hào)通路，從而抑制B細(xì)胞腫瘤的生長(zhǎng)和促進(jìn)細(xì)胞凋亡。可以說，以BTK抑制劑為代表的靶向治療藥物開啟了淋巴瘤治療的新時(shí)代。

談到未來的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)，諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO崔霽松對(duì)澎湃新聞（www.school126.cn）記者表示，“在中國(guó)來說，我們現(xiàn)在是第三個(gè)上市的BTK抑制劑，第一個(gè)是進(jìn)口藥，上市了大概三年左右的時(shí)間，另一個(gè)國(guó)內(nèi)藥上市了半年，我們大概晚幾個(gè)月。”她表示，“我們希望上市之后，大家都在同一個(gè)水平上競(jìng)爭(zhēng)，我們希望能夠盡快地進(jìn)醫(yī)保?！?/p>

她具體介紹道，“從科學(xué)角度上來說，奧布替尼靶點(diǎn)非常專一，它只抑制BTK一個(gè)靶點(diǎn)，因?yàn)槊總€(gè)激酶在體內(nèi)都有一定的功能，抑制越大副作用越強(qiáng)，所以靶點(diǎn)專一是奧布替尼在科學(xué)方面最大的優(yōu)勢(shì)，這個(gè)在臨床表現(xiàn)就是它的安全性?！?/p>

此外，奧布替尼采用了一種創(chuàng)新劑型，即固體分散體（ASD）?！斑@是我們國(guó)家第一例利用這種方法制作一個(gè)藥，國(guó)外倒是常用?！贝揿V松提到，這帶來的優(yōu)勢(shì)是奧布替尼在體內(nèi)的生物利用率提高，“這樣病人和病人之間暴露量差別很小，它不會(huì)產(chǎn)生有的病人暴露量太高就有副作用，有的病人太低就沒有效，而且一天口服一次就夠了?！?/p>

在定價(jià)方面，崔霽松表示，“我對(duì)奧布替尼非常有信心，一定程度上價(jià)值決定價(jià)格，但我們也考慮到病人的需求，這是一個(gè)綜合性的考慮因素。”據(jù)悉，就藥品價(jià)格，諾誠(chéng)健華團(tuán)隊(duì)目前還在最后的討論中，最后定價(jià)將在本周內(nèi)敲定。

諾誠(chéng)健華還在開展十多個(gè)臨床試驗(yàn)，探索奧布替尼單藥或與其它藥物聯(lián)合治療其它B細(xì)胞淋巴瘤的效果，包括華氏巨球蛋白血癥（WM）、邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病(CNSL)等等。此外，諾誠(chéng)健華也在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化（MS）等自身免疫性疾病中探索奧布替尼的療效。

中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來還面臨著向“First in class”轉(zhuǎn)變的重任，這是原始創(chuàng)新實(shí)力的體現(xiàn)。崔霽松對(duì)澎湃新聞?dòng)浾弑硎?，“‘First in class’的概念是什么？一是已知靶點(diǎn)，在這方面就像BTK抑制劑在自身免疫疾病來說目前還沒有任何成功上市的成藥，如果我們?cè)谶@方面能成功就是一個(gè)‘First in class’。二就是一個(gè)新的靶點(diǎn)，這個(gè)名字從來沒聽說過，這是從基礎(chǔ)研究出來的，這需要很高風(fēng)險(xiǎn)，也需要很多年的研究，我想業(yè)界大家都在努力。”

在當(dāng)天的圓桌環(huán)節(jié)，施一公在還提及了其與崔霽松聯(lián)合創(chuàng)立諾誠(chéng)健華的初衷，“就是想把上游和中游下游結(jié)合在一起，共同發(fā)力?！痹谄淇磥?，“中國(guó)從2008年到現(xiàn)在，從一個(gè)大學(xué)教授的觀點(diǎn)來看，我們上中下游同步進(jìn)步了，而且進(jìn)步都非常大，上游的進(jìn)步就體現(xiàn)在我們基礎(chǔ)研究的能力大大加強(qiáng)?！?/p>

按照《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006—2020年）》，經(jīng)國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)，重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)于2008年啟動(dòng)，實(shí)施期限為2008到2020年。未來中國(guó)想更進(jìn)一步向“First in class”看齊的話，施一公認(rèn)為上游需更加夯實(shí)，“這就要找到新的靶點(diǎn)，這是上游的工作。”