2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄種。在罕見病領域，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見病患者和家庭都面臨著“病無所醫(yī)” “醫(yī)無所藥”“藥無所?！钡睦Ь?。

罕見病患者的用藥一直是國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中重點關注的品種，從2019年國家醫(yī)保藥品目錄常態(tài)化調(diào)整以來，每年都會有罕見病用藥品種通過談判的方式進入醫(yī)保目錄。治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，就在今年的談判品種中。這場談判，雙方進行了一個半小時。