癲癇是最常見的嚴重神經系統(tǒng)疾病之一，全球患病人數(shù)約7000萬，中國約有1000萬患者，其中約30%為藥物難治性癲癇。近日，上海細胞與基因治療領域傳出好消息，或將改寫歷史，開辟新的路徑。

上海躍賽生物科技有限公司自主研發(fā)的全球首個難治性癲癇誘導多能干細胞（iPSC）來源異體細胞藥物，一個月內接連獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）與中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗批準，成為目前全球唯一一款在iPSC細胞治療癲癇領域實現(xiàn)中美IND（新藥臨床試驗申請）雙批的創(chuàng)新產品。

全球首創(chuàng)，開辟癲癇治療新路徑

在iPSC路線上深耕多年，躍賽生物自主研發(fā)的UX-GIP001注射液成為全球首個獲批進入臨床的癲癇細胞治療產品。

在難治性癲癇治療中，傳統(tǒng)藥物、手術與神經調控治療均存在顯著局限，副作用和高復發(fā)率問題難以解決，臨床需求長期亟待滿足。目前，全球僅美國Neurona公司基于人胚干細胞（ESC）的癲癇細胞藥物進入I/II期臨床試驗階段。而相較于Neurona公司的ESC來源細胞藥物，iPSC路線不僅避免了倫理問題，細胞培養(yǎng)的擴增也更方便，更具產業(yè)化前景。

據(jù)躍賽生物創(chuàng)始人、中國科學院腦科學與智能技術卓越創(chuàng)新中心高級研究員陳躍軍介紹，UX-GIP001直擊“腦內抑制性GABA能中間神經元功能缺失”這一癲癇核心病理，通過將iPSC定向分化為具有特定功能特征的抑制性神經祖細胞，實現(xiàn)神經環(huán)路修復與功能重建。這一產品突破了傳統(tǒng)對癥治療的局限，相比傳統(tǒng)小分子藥物能夠做到局部治療，長期有效，邁向了疾病修復型根治新方向。他補充表示，由于是異體來源的藥物治療，一般認為患者還需配合使用一年時間的免疫制劑。

早期細胞培養(yǎng)過程。  本文圖片均為 躍賽生物 供圖

動物實驗的數(shù)據(jù)顯示，在實驗6個月后，小鼠90%以上的癲癇波消失；到8個月時，基本上所有的動物不再發(fā)生癲癇。躍賽生物CEO吳嵐林表示，產品取得中美IND雙批后，首個臨床試驗患者預計會在今年下半年入組，產品有望在2030年-2031年正式獲批上市。

基于科研基礎與自主知識產權的iPSC分化核心技術，新藥物在細胞分化效率與GMP級制備工藝上領先國際水平，有效保障細胞藥物有效成分的高占比、雜質細胞的清晰可控以及生產批次間高度的一致性，從而為臨床安全性與療效提供了基礎。

上海創(chuàng)新土壤助力騰飛

據(jù)悉，躍賽生物圍繞臨床需求較高的疾病構建核心產品管線，布局帕金森病與癲癇“雙賽道”，推進自體與異體“雙路徑”的治療策略。公司的首發(fā)管線UX-DA001為全球首個中美臨床試驗雙批的帕金森病自體iPSC細胞藥物，目前正在上海瑞金醫(yī)院開展I期臨床試驗，臨床數(shù)據(jù)顯示，藥物安全耐受性良好且療效表現(xiàn)積極。躍賽生物COO房海燕表示，基于首發(fā)管線的基礎，此次UX-GIP001注射液的整個轉化時間只用了不到兩年。

躍賽生物企業(yè)實驗室內

“我們要特別感謝上海為創(chuàng)新企業(yè)提供的這片‘土壤’。”在陳躍軍看來，產業(yè)生態(tài)和人才高地是企業(yè)選擇扎根上海的兩個重要原因。在浦東外高橋，生物醫(yī)藥產業(yè)的上下游配套完善。從臨床前到臨床，企業(yè)需要的各類CRO服務機構，可能就在方圓5公里甚至1公里之內。這種密集的產業(yè)協(xié)作圈，讓企業(yè)能夠以極高的效率完成從研發(fā)到轉化的跨越。

此外，在企業(yè)成長的關鍵節(jié)點，上海各級部門展現(xiàn)出的專業(yè)化服務與精準扶持，成為了技術落地的加速器。陳躍軍提到，市科委、浦東新區(qū)及外高橋相關部門經?！吧祥T服務”，主動溝通項目進展，在產品申報、人才政策引導等方面進行多維度輔導，讓科學家團隊能將更多精力專注于核心技術攻關。“科創(chuàng)海關”等創(chuàng)新舉措“想企業(yè)之所想”，有效保障了關鍵原材料的進口，解決了研發(fā)中的燃眉之急。

借力市區(qū)兩級精準扶持，躍賽生物如今在外高橋保稅區(qū)落成4000㎡研發(fā)中心與GMP潔凈廠房。來自上海國投、浦東創(chuàng)投及外高橋私募基金的長期資本支持，為其鋪就了貫穿研發(fā)至臨床全周期的穩(wěn)定坦途。而通過與瑞金醫(yī)院等頂尖醫(yī)療機構的高效協(xié)同，創(chuàng)新成果正加速躍出實驗室、走向病床，在萬億級產業(yè)高地跑出細胞治療的“中國路徑”。