在當(dāng)今的醫(yī)藥行業(yè)存在一組看似矛盾的現(xiàn)象：一方面，全球在研藥物管線和新藥上市數(shù)量正迎來(lái)前所未有的繁榮，新的療法頻頻橫空出世；另一方面，藥物研發(fā)投資回報(bào)卻持續(xù)走低，大量病人的需求還得不到滿足。

醫(yī)療創(chuàng)新究竟是在高歌猛進(jìn)還是舉步維艱？5月13日至16日，2026 DIA（國(guó)際藥物信息協(xié)會(huì)）藥物信息大會(huì)暨展覽會(huì)開幕式在上海張江科學(xué)城舉辦。本次大會(huì)同期吸引了全球40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域代表，共同探討和激發(fā)監(jiān)管、研發(fā)與全球可及性的創(chuàng)新價(jià)值。

在14日舉辦的大會(huì)開幕式和特別論壇上，多名來(lái)自醫(yī)學(xué)界、企業(yè)界和學(xué)術(shù)界的嘉賓探討了全球醫(yī)藥創(chuàng)新面臨的共同挑戰(zhàn)與機(jī)遇，指出了繁榮之下的問題，重新審視效率與技術(shù)的敘事之外的創(chuàng)新本質(zhì)。

醫(yī)藥創(chuàng)新真的增加了嗎？

如果僅從數(shù)量上來(lái)看，全球醫(yī)藥創(chuàng)新似乎正處于一個(gè)黃金時(shí)代。美國(guó)塔夫茨大學(xué)醫(yī)學(xué)院藥物開發(fā)研究中心執(zhí)行主任兼教授Kenneth Getz在大會(huì)開幕式上分享了一組數(shù)據(jù)：全球研發(fā)中的藥物和生物制品總數(shù)已超過7500種，2025年全球新藥上市數(shù)量達(dá)到79個(gè)，其中首創(chuàng)新藥有30席，這些數(shù)字在近20年間都在增長(zhǎng)。在中國(guó)，創(chuàng)新藥企參與國(guó)際并購(gòu)與許可交易的數(shù)量也在逐年大幅攀升。

既然管線和創(chuàng)新藥數(shù)量都在激增，這是否意味著真正的創(chuàng)新也實(shí)現(xiàn)了同等規(guī)模的增長(zhǎng)？

禮來(lái)全球高級(jí)副總裁、禮來(lái)中國(guó)藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉博士告訴澎湃科技，創(chuàng)新不能只看數(shù)量，更要看質(zhì)量。她指出，當(dāng)前全球和國(guó)內(nèi)的創(chuàng)新靶點(diǎn)高度集中，存在大量重復(fù)的同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)現(xiàn)象。

藥物作用的靶點(diǎn)是疾病背后的底層生理機(jī)制。最原始的創(chuàng)新就是通過科學(xué)研究找到新的有效機(jī)制，再開發(fā)針對(duì)性的藥物。隨著全新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)難度日益增加，不少創(chuàng)新集中在提升同類藥物的性能上。

“如果只是在一條已經(jīng)被反復(fù)驗(yàn)證的賽道上擁擠，去做微小的改變，這不僅是對(duì)醫(yī)療資源的巨大浪費(fèi)，當(dāng)產(chǎn)品最終走向市場(chǎng)時(shí)，也難以真正惠及廣泛的患者?！蓖趵蛘f。

當(dāng)然，從疾病的作用機(jī)制到真正有效的藥物，中間還有漫長(zhǎng)的研發(fā)過程。既有的靶點(diǎn)不一定適用所有病人，也可能對(duì)其他疾病有效。更精確的分型和拓展靶點(diǎn)適應(yīng)征，探索聯(lián)合用藥、克服耐藥性、開發(fā)雙抗等新療法，讓藥物有效治療更多患者，也都是創(chuàng)新的手段。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬胸科醫(yī)院終身教授、上海市肺部腫瘤臨床醫(yī)學(xué)中心主任陸舜教授在開幕式上分享了他在肺癌領(lǐng)域經(jīng)典靶點(diǎn)EGFR（表皮生長(zhǎng)因子受體）方面的工作。EGFR是控制細(xì)胞生長(zhǎng)和分裂的“信號(hào)開關(guān)”，它可能在癌癥患者體內(nèi)發(fā)生突變，導(dǎo)致持續(xù)開啟的狀態(tài)，最終催生腫瘤。

這種突變?cè)跉W美肺癌患者中并不算最高發(fā)，但在中國(guó)乃至亞洲的非小細(xì)胞肺癌患者中，EGFR突變比例高達(dá)40%至50%。陸舜和他的團(tuán)隊(duì)在過去十余年中，系統(tǒng)性地參與了從第一代到第三代EGFR靶向藥物的臨床試驗(yàn)，推動(dòng)了這些藥物走向一線，并不斷攻克突變導(dǎo)致的耐藥問題，以及探索聯(lián)合用藥的策略。通過這些努力，中國(guó)肺癌人群的EGFR突變晚期患者的五年生存期從化療時(shí)代的10-12個(gè)月延長(zhǎng)到了大于5年。

在陸舜看來(lái)，判斷藥物創(chuàng)新是否在增長(zhǎng)的另一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)，是藥物是否能走向國(guó)際。陸舜及其團(tuán)隊(duì)不僅從國(guó)外的研究中獲得啟發(fā)，也牽頭完成了30個(gè)肺癌國(guó)內(nèi)外適應(yīng)征的相關(guān)研究，相關(guān)藥物在國(guó)外上市，將中國(guó)藥物創(chuàng)新融入全球生態(tài)。

他認(rèn)為，在中國(guó)評(píng)價(jià)藥物創(chuàng)新，要正視自身發(fā)展階段和能力。不能只談速度與規(guī)模的產(chǎn)業(yè)敘事，要轉(zhuǎn)向合作者之間的信任和對(duì)患者的真正價(jià)值。

越來(lái)越復(fù)雜的臨床試驗(yàn)

新藥多了，研發(fā)卻變難了。Kenneth Getz指出，隨著管線和新藥的增加，研發(fā)投資的平均回報(bào)率（ROI）不增反減，已經(jīng)從2000年代的12%-15%，暴跌至2020年代的3%-5%。其中，臨床試驗(yàn)變得越來(lái)越復(fù)雜、昂貴和嚴(yán)苛，是拖累整個(gè)研發(fā)周期的最大單一因素。

臨床試驗(yàn)是藥物從實(shí)驗(yàn)室走向患者的必經(jīng)之路。在證明安全性之后，研發(fā)者需要設(shè)計(jì)實(shí)驗(yàn)，招募合適的患者，進(jìn)一步向監(jiān)管機(jī)構(gòu)證明藥物的療效。藥物開發(fā)素有“雙十定律”（花費(fèi)10年、10億美元）之說，其中大量金錢和成本就花在臨床試驗(yàn)上。

Getz的數(shù)據(jù)顯示，如今的試驗(yàn)設(shè)計(jì)越來(lái)越復(fù)雜。在過去十年里，Ⅲ期關(guān)鍵試驗(yàn)的終點(diǎn)數(shù)量、資格標(biāo)準(zhǔn)、乃至單個(gè)受試者需要經(jīng)歷的程序數(shù)量都在大幅增加，程序數(shù)量從187項(xiàng)飆升至301項(xiàng)。這種定制化和復(fù)雜化導(dǎo)致了受試者招募嚴(yán)重延遲，脫落率翻倍，項(xiàng)目之間間隔期大幅拉長(zhǎng)。

除靶點(diǎn)稀缺以外，越來(lái)越昂貴和耗時(shí)的臨床試驗(yàn)被認(rèn)為是醫(yī)療創(chuàng)新落地的另一大問題。Getz展示了通過研究設(shè)計(jì)、AI技術(shù)、政策制定等方式來(lái)加速試驗(yàn)進(jìn)程，但他也表示，沒有哪個(gè)單一環(huán)節(jié)能夠獨(dú)自解決臨床試驗(yàn)的挑戰(zhàn)。真正的破局之道可能在于文化上的根本轉(zhuǎn)變——放棄為了收集數(shù)據(jù)而收集數(shù)據(jù)的傳統(tǒng)思維，采取更加綜合、靈活的方法。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧在大會(huì)論壇中提到，ICH E6（R3）（國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)發(fā)布的《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》最新修訂版）中有一個(gè)理念叫作“Fit for Purpose”（適配目的），“我們首先要想清楚臨床試驗(yàn)的核心目的是什么，是為了滿足未被滿足的臨床需求。不管是AI還是其他先進(jìn)工具，都只是手段，不能為了時(shí)髦而強(qiáng)行堆砌，增加不必要的復(fù)雜性?！?/p>

此外，李寧還呼吁行業(yè)應(yīng)當(dāng)更加重視從失敗的臨床試驗(yàn)中取得經(jīng)驗(yàn)。他指出，在藥物研發(fā)的客觀規(guī)律中，Ⅱ期、Ⅲ期試驗(yàn)的失敗是非常正常的。與其藏著掖著，不如增加臨床試驗(yàn)的透明度，行業(yè)應(yīng)當(dāng)建立機(jī)制來(lái)深度剖析失敗案例。

回到患者

如果有一筆不菲的創(chuàng)新基金，且不考慮短期商業(yè)回報(bào)，應(yīng)該投向醫(yī)療創(chuàng)新的哪個(gè)環(huán)節(jié)？在論壇中，嘉賓們給出了不同的答案。有人認(rèn)為應(yīng)該投給高質(zhì)量的數(shù)據(jù)體系和人才教育，有人強(qiáng)調(diào)要重倉(cāng)基礎(chǔ)科研與源頭創(chuàng)新。而一位現(xiàn)場(chǎng)觀眾的回答則讓人觸動(dòng)：投資于改善患者的體驗(yàn)，減輕他們參與臨床試驗(yàn)的負(fù)擔(dān)。

在追逐靶點(diǎn)、效率、回報(bào)率的敘事之外，本屆DIA大會(huì)的討論試圖將冰冷的醫(yī)學(xué)和商業(yè)數(shù)據(jù)重新拉回到人的尺度。

開幕式主旨演講的講臺(tái)上，迎來(lái)了一位并非醫(yī)療專業(yè)圈內(nèi)的特殊嘉賓——北京大學(xué)新聞與傳播學(xué)院教授胡泳，他的另一個(gè)身份是阿爾茨海默病（AD）患者的長(zhǎng)期照護(hù)者。

“生命的價(jià)值與意義不僅存在于治療，也存在于日常的照護(hù)之中?！焙驹谘葜v中說。他指出，阿爾茨海默病不僅僅是一個(gè)醫(yī)學(xué)難題，更是一個(gè)巨大的社會(huì)和家庭困境。當(dāng)患者逐漸喪失記憶和社會(huì)連接，甚至在文化傳統(tǒng)中被認(rèn)為失去生活價(jià)值時(shí)，如果僅僅將患者視為一個(gè)疾病的載體，是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。

他呼吁藥物研發(fā)和醫(yī)療體系必須看見未被滿足的照護(hù)需求，不僅需要早期診斷和創(chuàng)新藥物，更需要將醫(yī)療決策與患者的尊嚴(yán)、主體性相結(jié)合，建立照護(hù)與醫(yī)療一體化的社會(huì)支持系統(tǒng)?！白屔陉P(guān)懷中，讓尊嚴(yán)在日常中悄然傳遞?！?/p>

“我們平時(shí)開會(huì)，滿眼都是靶點(diǎn)、機(jī)制、數(shù)據(jù)，大家都在比拼誰(shuí)跑得快。但我們很容易忘記，做藥的初衷到底是什么。把胡泳教授請(qǐng)來(lái)，是為了帶入一個(gè)患者和照護(hù)者的真實(shí)視角?！弊鳛楸敬未髸?huì)聯(lián)席主席的王莉告訴記者。

王莉說，新藥研發(fā)走到“最后一公里”，檢驗(yàn)其成功的唯一標(biāo)準(zhǔn)就是能否切實(shí)解決患者的痛苦?！耙粋€(gè)優(yōu)質(zhì)的藥物創(chuàng)新，是真正從患者的社會(huì)負(fù)擔(dān)、家庭消耗出發(fā)。當(dāng)我們了解到一種疾病對(duì)家庭和社會(huì)的摧毀力時(shí)，這種使命感會(huì)促使整個(gè)行業(yè)，甚至監(jiān)管機(jī)構(gòu)，以更大的魄力和溫度去推進(jìn)創(chuàng)新?！?/p>