靶向藥物PANDA將進入臨床試驗，半數(shù)癌癥患者或?qū)⑹芤?/h1>

澎湃新聞記者 陳斯斯 通訊員 朱凡 唐文佳

2019-05-23 20:57

來源：澎湃新聞

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2019年5月23日，PANDA項目科研轉(zhuǎn)化簽約儀式在安徽合肥舉行。瑞金醫(yī)院 供圖

p53靶向藥物PANDA將進入臨床試驗，50%的癌癥患者未來或可受益。

5月23日，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院與安徽安科生物工程（集團）股份有限公司舉行了PANDA項目科研轉(zhuǎn)化簽約儀式。

這標志著由瑞金醫(yī)院研究員盧敏帶領的“p53轉(zhuǎn)化醫(yī)學團隊”潛心研發(fā)的抑癌蛋白p53靶向藥物PANDA，將正式進入產(chǎn)品開發(fā)和臨床試驗階段，這將是轉(zhuǎn)化醫(yī)學的國家戰(zhàn)略和長三角生物醫(yī)藥領域產(chǎn)學研聯(lián)動的又一碩果。

國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心（上海）主任、中國工程院院士陳賽娟在簽約儀式上指出，藥物轉(zhuǎn)化是一條艱辛的道路，此次兩家強強合作，是非常良好的開端，相信一定能在成果轉(zhuǎn)化方面做得更加出色，為國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學做出貢獻。

p53基因是人體重要的抑癌基因，它可以幫助正常細胞修復基因缺陷來防止癌癥發(fā)生，還可以使癌細胞凋亡從而治療癌癥。

雖然，p53原本是人體內(nèi)功能強大的“治癌天使”，但如果發(fā)生突變，它就從天使變成了“惡魔”，轉(zhuǎn)而促進腫瘤發(fā)生和轉(zhuǎn)移。盧敏創(chuàng)新性地提出了一種癌癥治療策略：把“致癌惡魔”——突變后的p53馴化成“治癌天使”。

預計可造福近50%癌癥患者

不同于傳統(tǒng)化療方法，靶向藥物可以精準針對癌細胞中的突變基因，而不“誤傷”正常細胞，因此具有高效、低毒的特點。

然而，目前世界上現(xiàn)有的靶向藥物可針對的基因突變在腫瘤患者中總體發(fā)現(xiàn)概率較低，只有約2%-13%的癌癥患者有靶向藥物可用，而人類癌癥中p53突變的發(fā)生概率卻高達約50%。p53靶向藥物理論上可造福近50%癌癥患者。

因此，p53一直是科學家們研究的熱點，截至2017年，以p53為主要研究內(nèi)容的文獻報道已達8479項。

據(jù)不完全統(tǒng)計，全球至少有45個團隊正在研究針對p53突變的治療方法。

然而，當前FDA已獲批的80多個靶向藥物幾乎全都是腫瘤基因抑制劑（比如EGFR抑制劑，BRAF抑制劑），而無抑癌基因的復活劑面世。

p53是一個抑癌基因，靶向藥物的作用是復活其功能，而非抑制其功能，目前在針對p53靶向藥物這一領域尚未有實質(zhì)性進展。此外，p53表面無靶向藥物結(jié)合口袋，邏輯性研發(fā)p53靶向藥物難度極大。

PANDA項目將進入臨床試驗

瑞金醫(yī)院方面透露，該院研究員盧敏于2015年初，創(chuàng)建了p53基礎研究轉(zhuǎn)化醫(yī)學團隊。團隊邏輯性研發(fā)篩選獲得高效的p53靶向小分子化合物PANDA。

相比于全球十幾個競爭團隊研發(fā)只能恢復p53小于5%的活性的各個復活劑，PANDA可以恢復結(jié)構突變型p53大于80%的活性，且找到了p53上的PANDA結(jié)合口袋, 并在原子水平看到突變的p53被復活后重新結(jié)合DNA。

目前，PANDA項目已申請全球家族專利3項，權利要求約200條，并將進入臨床試驗。

前期，盧敏團隊經(jīng)過多次溝通確定與安徽安科生物工程股份有限公司合作，將PANDA專利的非港澳臺中國區(qū)研發(fā)權許可給安徽省安科生物工程（集團）股份有限公司，該企業(yè)是中國創(chuàng)業(yè)板首批上市企業(yè)、國家級火炬計劃重點高新技術企業(yè)。

瑞金醫(yī)院院長瞿介明表示，今后醫(yī)院不但要注重臨床發(fā)現(xiàn)問題并通過科研手段來分析解決，更要加快從實驗研究到臨床轉(zhuǎn)化的步伐，使科研成果能實實在在地造福于人民。

責任編輯：高文

校對：施鋆

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